《临床肿瘤学杂志》上发表 Ziftomenib 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中的关键数据

9月25日，《Journal of Clinical Oncology》发表了用于复发/难治性NPM1突变（NPM1-m）和KMT2A重排急性髓性白血病患者的键性 KOMET-001 临床试验 （NCT04067336） 的完整结果。

急性髓性白血病是一种侵袭性和异质性血液系统恶性肿瘤，临床结果较差。 尽管治疗取得了长足的进步，但标准化疗后达到完全缓解的患者中有近一半会在一年内复发，患者的总体 5 年生存率仅为 28%。

Ziftomenib是一种有效的、高选择性的口服menin抑制剂，可破坏menin-KMT2A复合物的形成，并阻断突变体NPM1的致癌活性，从而导致白血病母细胞的终末分化。

KOMET-001（NCT04067336） 是一项多中心、开放标签、注册启用的 I/II 期研究，共92例患者入组，13名患者完全缓解（CR），7名患者实现伴部分血液学恢复的完全缓解，1例患者部分缓解（PR），总体缓解率为33%，中位总缓解持续时间为4.6个月，中位总生存期（OS）为6.6个月，在ORR应答者中，中位OS为18.4个月。

Ziftomenib耐受性良好，安全性与先前披露的数据一致。最常见的≥3级治疗中出现的不良事件是发热性中性粒细胞减少症（26%）、贫血（20%）和血小板减少症（20%）。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-25-01694