JMKX001899片拟纳入突破性治疗

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：浙江杭煜制药有限公司申报的JMKX001899片拟纳入突破性治疗，用于既往经奥沙利铂、伊立替康和氟尿嘧啶类治疗失败的KRAS G12C突变阳性的无法行根治性治疗的局部晚期或转移性结直肠癌患者。

JMKX001899 是一种新的强效口服小分子 KRAS抑制剂，它通过与KRAS（G12C）特异地、不可逆的结合，阻止GDP转化为GTP，维持在失活状态，从而抑制下游通路的激活，抑制胞外调节蛋白激酶（ERK）磷酸化，阻止肿瘤细胞的增殖和生长，促进细胞凋亡。

临床前研究数据表明，与同类产品相比，JMKX001899具有较强的脑通透性，且没有心脏毒性和药物-药物相互作用风险。体内外研究结果显示，JMKX001899抗肿瘤作用明确，在多个肿瘤模型中均表现出显著的抗肿瘤效果，可显著抑制肿瘤细胞生长，且量效关系明显。此外，该产品给药后快速分布至靶器官，安全性良好，治疗窗宽。

KRAS基因突变在各种癌症中都非常常见，特别是在胰腺癌、结直肠癌和肺癌等恶性肿瘤中更为普遍。在人体复杂的基因网络中，KRAS负责调控细胞的正常生长，当KRAS与激活分子GTP结合时处于“开启”状态，随后通过将GTP水解为GDP转为“关闭”状态，从而终止生长信号传导。

几十年前人们发现KRAS与癌症的联系：当KRAS基因发生突变时，该蛋白会持续锁定在“开启”状态，导致细胞生长失控并持续激活下游信号通路。这种异常活化不仅引发细胞异常增殖和肿瘤形成，还可能最终导致转移灶的发生。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。