高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼全球多中心I期临床扩展阶段已在美国顺利完成首例患者给药

2月11日，和誉生物宣布其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）针对FGF19过表达晚期肝细胞癌（HCC）的全球多中心I期临床研究（ABSK-011-101）扩展阶段已在美国顺利完成首例患者给药。

依帕戈替尼（ABSK-011）是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。开发针对该信号通路的靶向疗法代表了治疗HCC的一种新颖的创新方法。

在中国人群中，ABSK-011-101研究数据显示，依帕戈替尼单药治疗在FGF19过表达晚期HCC患者中展现出持续的抗肿瘤活性以及良好的安全性和耐受性。尤其在ICI和mTKI经治亚组人群中，依帕戈替尼单药疗效表现尤为突出，客观缓解率（ORR）达到46.7%，中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月。上述研究成果已于2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会期间正式公布。

此外，和誉医药在2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会（ESMO-GI）上公布了依帕戈替尼联合阿替利珠单抗治疗HCC的II期临床研究最新进展。研究结果显示，在初治及ICI经治的FGF19过表达HCC患者中，该联合治疗方案均展现出显著的抗肿瘤活性，ORR超过50%，mPFS超过7个月。同时，联合用药整体安全性可控，未观察到新的安全性信号，提示依帕戈替尼在靶向FGF19/FGFR4通路的基础上，具备与免疫治疗形成协同增效的潜力，显示出冲击HCC一线治疗方案的临床价值与潜力。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找癌症患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者方可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。