美国FDA批准Encorafenib用于带有BRAF V600E突变的转移性结直肠癌

2月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准encorafenib联合西妥昔单抗和氟尿嘧啶类化疗方案，用于治疗经FDA授权检测确认携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成人患者。该药曾于2024年获加速批准，联合西妥昔单抗及mFOLFOX6方案用于BRAF V600E突变型转移性结直肠癌的治疗。

Encorafenib是一种高选择性、ATP 竞争性小分子BRAF抑制剂，在表达BRAF V600E的肿瘤细胞中具有抗增殖和凋亡活性，与其他已批准的 BRAF 抑制剂相比，具有更长的药效学活性。

此次批准主要基于BREAKWATER试验（NCT04607421）。2025年1月25日，《自然医学》发表了Encorafenib + 西妥昔单抗+化疗用于治疗BRAF突变的结直肠癌的3期临床研究。BREAKWATER（NCT04607421）研究旨在评估encorafenib 联合西妥昔单抗联合或不联合标准化疗用于BRAF V600E突变结直肠癌患者的疗效。236名患者被随机分配到实验组，243名患者被随机分配到对照组。结果显示：实验组确认客观缓解率（cORR）为60.9%，3例患者达到完全缓解（CR），64例患者部分缓解（PR），31例患者病情稳定（SD），对照组确认客观缓解率（cORR）为40.0%，2例患者完全缓解，42例患者部分缓解（PR），34例患者病情稳定（SD），中位缓解持续时间（DOR）分别为13.9 个月和11.1 个月，实验组中位总生存期无法估计，对照组为14.6 个月。

目前有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。