达拉非尼联合曲美替尼新适应症获批

6月10日，诺华公司宣布其双靶向联合治疗药物泰菲乐®（甲磺酸达拉非尼胶囊）联合迈吉宁®（曲美替尼片）获国家药品监督管理局批准新增适应症，用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。这是泰菲乐®联合迈吉宁®在中国获批的第四个适应症。

BRAF是在七号染色体上发现的一种基因，编码一种也称为BRAF的蛋白质。这种蛋白质通过在细胞内发送信号来促进细胞分裂等功能，从而在细胞生长中发挥作用。

BRAF中的一些突变与其他突变或其他因素相结合会导致癌症。BRAF突变还会导致癌症比其他情况生长得更快，无论是单独使用还是与其他突变结合使用。

BRAF突变是BRAF基因的自发变化，使其无法正常工作。突变会导致基因打开蛋白质并使其保持打开状态，这意味着某些细胞会获得持续的信号以继续分裂，并且没有关于何时停止的指示。这可能导致肿瘤的发展。

与BRAF基因突变相关的癌症并不特定于身体的某个部位或某种细胞类型。这些癌症包括：黑色素瘤、非霍奇金淋巴瘤、甲状腺癌、卵巢癌、肺癌、结直肠癌等。

此次新适应症获批是基于一项中国研究中心主导、涵盖全球多国多中心的Ⅲ期临床试验，广泛入组亚洲患者。研究显示，与安慰剂相比，达拉非尼联合曲美替尼治疗组显著延长患者中位无进展生存期（mPFS）至12.8个月，较安慰剂组的3.7个月提高了9.1个月，疾病进展或死亡风险降低62%；客观缓解率（ORR）高达57.4%，而安慰剂组仅为3.8%，在缩瘤疗效上呈显著获益。总生存期（OS）数据尚未完全成熟，但已呈现获益趋势。安全性方面，联合治疗组未观察到新的安全性信号。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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