美国FDA授予AMT-253（靶向MUC18 ADC）突破性疗法认定

7月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予普众发现（Multitude Therapeutics, Co., Ltd.）关键产品注射用AMT-253（靶向MUC18 ADC）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD），适应症为：既往接受免疫治疗后进展或复发的不可切除局部晚期或转移性黑色素瘤。

AMT-253是全球首创且唯一进入临床阶段的MUC18靶向ADC，是潜在首个可用于黑色素瘤的ADC药物，在该适应症领域有望实现治疗机制与范式的重大突破。AMT-253正在澳大利亚开展I期研究（NCT05906862），并在中国开展I/II期研究（NCT06209580），相关初步临床结果已于2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会公布。

截至2025年9月8日，已有170例受试者的数据可供安全性分析。这些受试者接受每三周一次（Q3W）的AMT-253治疗，剂量范围为1.6至5.6 mg/kg。入组的受试者主要为恶性黑色素瘤、子宫内膜癌、宫颈鳞癌和子宫平滑肌肉瘤。入组的恶性黑色素瘤既往接受过1-7线的治疗，在未经MUC18表达筛选、且经多线治疗恶性黑色素瘤受试者中观察到积极的疗效信号。所有的恶性黑色素瘤受试者的客观缓解率（ORR）为28.6%（16/56，包括15例已确认的部分缓解，以及1例尚未确认部分缓解，仍在继续治疗）。在未经化疗治疗的恶性黑色素瘤中，皮肤型、肢端型和黏膜型的ORR分别为35%（7/20，均已确认）、50%（5/10，包括4例已确认，以及1例尚未确认，仍在继续治疗）和33.3%（1/3，已确认），初步的中位无进展生存期（mPFS）分别为8.6、8.3和11.0个月。在潜在扩展剂量下的皮肤型黑色素瘤，ORR达到38.9%（7/18，均已确认），mPFS达到8.6个月。在子宫内膜癌、宫颈鳞癌和子宫平滑肌肉瘤均看到初步疗效。在不同MUC18表达水平的患者中均观察到明确的抗肿瘤活性。AMT-253安全性和其他TOP1抑制剂类ADC一致，最常见的治疗相关不良事件为可控的血液学毒性。无间质性肺炎和神经毒性发生。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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