Jemperli（dostarlimab）在美国获批，成为首个且唯一一个用于成人 MSI-H/dMMR 局部晚期直肠癌的免疫疗法

10月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Jemperli（dostarlimab）作为首个且唯一一个用于成人 II 期和 III 期微卫星高度不稳定（MSI-H）/错配修复缺陷（dMMR）局部晚期直肠癌的免疫疗法。

Jemperli 是一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，在 GSK 的免疫肿瘤学研发项目中发挥重要作用。

目前局部晚期直肠癌的标准治疗包括化疗、放疗和手术，但这些治疗可能带来长期后果，包括肠道、泌尿和性功能障碍、继发癌症和不育。对于 MSI-H/dMMR 肿瘤患者——该生物标志物见于约 5-10% 的直肠癌——Jemperli 单药治疗可能有助于避免这些干预。

GSK 首席科学官 Tony Wood 表示：“今天，Jemperli 成为美国首个且唯一一个获批用于成人 MSI-H/dMMR 局部晚期直肠癌的免疫疗法。几十年来，治疗一直依赖化疗、放疗和手术。此次获批提供了一种新的治疗方式，代表着为这些患者提供更个性化治疗的重要一步。”

AZUR-1 主要研究者、纪念斯隆凯特琳癌症中心结直肠癌部门负责人、年轻起病结直肠和胃肠道癌症中心联合主任 Dr Andrea Cercek, MD 表示：“AZUR-1 的结果表明，在这一由生物标志物定义的患者人群中，有可能采用一种根本不同的治疗方式。今天的获批意味着 MSI-H/dMMR 患者现在可以获得一种针对其疾病生物学特征的获批治疗。”

结直肠癌联盟首席执行官 Michael Sapienza 表示：“面对直肠癌的人们往往不仅考虑治疗疾病，还担心以后的生活会是什么样。避免化疗、放疗和手术的可能性对患者及其家庭而言代表着有意义的进步。诊断时的生物标志物检测对于识别可能符合该治疗条件的患者并帮助他们了解自己的选择至关重要。”

此次获批基于 II 期 AZUR-1 试验的数据。该研究达到了主要目标，显示临床上显著比例的患者在 12 个月时达到持续临床完全缓解（cCR12），数据仍在继续成熟。

研究者评估数据是一个具有临床相关性的终点，显示 68% 的可评估患者（98/144；95% CI：60%，76%）达到 cCR12。在一项探索性分析中，76%（110/144；95% CI：69%，83%）的可评估患者在治疗一年或更长时间后没有癌症证据。这包括 68%（98/144）（95% CI：60%，76%）未接受手术即达到 cCR12 的患者，以及其他在手术后通过组织分析确认完全缓解（病理学完全缓解，pCR）的参与者（n=12）。截至中位随访超过两年，迄今尚未报告缓解者出现疾病复发。

由独立中心审查评估的主要目标 cCR12 数据仍在继续成熟。47%（54/116）（95% CI：37%，56%）的可评估患者已达到 cCR12。另有 38 名参与者仍在进行至 12 个月随访的过程中，但已实现临床完全缓解。

Jemperli 的安全性特征与其在实体瘤中已确立的特征总体一致。20% 接受 Jemperli 的患者发生严重不良反应，最常见的不良反应为疲劳（32%）、皮疹（22%）、腹泻（18%）和瘙痒（17%）。3% 的患者因不良反应永久停用 Jemperli。

AZUR-1 中期分析的完整数据将于 2026 年 10 月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。

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