selpercatinib（Retevmo、塞尔帕替尼）获批

2024 年 5 月 29 日，美国食品和药物管理局加速批准 selpercatinib（Retevmo、塞尔帕替尼）用于治疗2岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌、RET融合的晚期或转移性甲状腺癌以及RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。

这是FDA首次批准针对12岁<RET改变的儿科患者进行靶向治疗。Selpercatinib此前已获准加速批准用于成人和12岁及以上儿童患者的甲状腺癌适应症。此前，它还被加速批准用于成人实体瘤适应症。

此次主要基于LIBRETTO-121 （NCT03899792），试验结果显示：经盲法独立性中心评价证实，确认的总缓解率 （ORR） 为 48%，92% 的缓解者在 12 个月时仍处于缓解状态。

在RET突变甲状腺髓样癌患者（n=14）中，ORR为43%，在RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为60%。

参考资料

FDA grants accelerated approval to selpercatinib for pediatric patients two years and older with RET-altered metastatic thyroid cancer or solid tumors | FDA