泽尼达妥单抗（Zanidatamab）

泽尼达妥单抗（Zanidatamab）是一种研究性靶向 HER2 的双特异性抗体。该药物可同时结合 HER2 受体的 2 个不重叠表位，从而产生多种作用机制，包括双重 HER2 信号阻断、从细胞表面去除 HER2 蛋白以及免疫介导的细胞毒性，从而促进患者的抗肿瘤活性。

2023年11月2日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，靶向HER2的双特异抗体Zanidatamab（中文通用名：泽尼达妥单抗，代号：ZW25）拟纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。

4月2日，爵士制药公司（Jazz Pharmaceuticals plc）宣布，该公司已完成向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交生物制品许可申请(BLA)，寻求加速批准HER2靶向双特异性抗体zanidatamab作为先前治疗过的，不可切除的，局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌(BTC)的治疗。

如果获得批准，Zanidatamab可能是美国第一个专门批准用于这种癌症的HER2靶向治疗药物。

来自2b期HERIZON-BTC-01试验的数据支持这一监管决定，这些数据在美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年年会上以口头报告的形式发表，并发表在《柳叶刀肿瘤学》上。该试验的生活质量数据也在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会和2024年ASCO胃肠道癌症研讨会上公布。

研究结果显示：截至2022年10月10日，来自该试验队列1的80名HER2 阳性 BTC 患者的客观缓解率为41.3%。1.3%的患者出现完全缓解，40%的患者出现部分缓解。同样，这些患者的疾病控制率为68.8%。患者的中位缓解持续时间和中位无进展生存期分别为12.9个月和5.5个月。此前，FDA授予zanidatamab在既往接受过HER2基因扩增BTC治疗的患者中的突破性疗法资格，并且还授予zanidatamab2个快速通道资格，包括作为难治性BTC的单一药物以及与标准治疗（SOC）联合用于胃食管腺癌患者的一线治疗。Zanidatamab还获得了FDA的孤儿药资格，用于治疗BTC和胃食管腺癌。该药物获得欧洲药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗BTC和胃癌患者，中国药品审评中心也授予zanidatamab突破性疗法资格。