FDA授予SL-172154孤儿药称号，用于治疗急性髓系白血病

6月10日，Shattuck宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予SL-172154孤儿药称号，用于治疗急性髓系白血病（AML）。

SL-172154 是一种研究性 ARC 融合蛋白。该药物可抑制 CD47/SIRPα 的检查点相互作用，并激活 CD40 共刺激受体，以增强晚期癌症患者的抗肿瘤免疫反应。

5月14日，SL-172154联合AZA在一线HR-MDS和TP53m AML患者中的1B期剂量扩展临床试验的额外数据。这些数据将在 2024 年 6 月 13 日至 16 日举行的 EHA 2024 大会上展示。

1a/1b 期研究 （NCT05275439）中的数据显示，在23例可评估患者中，客观缓解率（ORR）为65%。

在14例患者的安全人群中，其中11例患有继发性AML，总缓解率(ORR)为36%，2例患者达到完全缓解(CR)，另一名患者实现了CR伴不完全血液学恢复(CRi)。达到CR的中位时间为8.7周。此外，2例患者获得部分缓解(PR)。

在安全性方面，SL-172154具有可接受的安全概况。最常见的治疗不良事件(teae)是输液相关反应(IRRs)，有18名患者(46%)报告了这一事件。除2例为3级外，其余均为1级和2级。其他teae包括疲劳(13%)和低钾血症(10%)。

参考资料

Shattuck Labs | Shattuck Labs to Present Additional Data from the Phase 1B Dose Expansion Clinical Trial of SL-172154 with Azacitidine (AZA) in Frontline Higher-Risk Myelodysplastic Syndromes (HR-MDS) and TP53 mutant (TP53m) Acute Myeloid Leukemia (AML) Patients at the European Hematology Association (EHA) 2024 Congress