amezalpat获美国FDA孤儿药资格认定

（美国时间）1月6日，Tempest Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予口服小分子选择性 PPAR⍺ 拮抗剂 amezalpat （TPST-1120） 孤儿药资格认定（ODD）用于治疗肝细胞癌 （HCC）患者。

Amezalpat是一种口服、选择性PPARα小分子拮抗剂。临床前数据显示，amezalpat可直接杀死肿瘤细胞，并靶向肿瘤微环境中的抑制性免疫通路。这两种类型中的靶向细胞皆依赖脂肪酸代谢，该代谢过程由PPARα转录因子调节。在一项关于amezalpat联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗治疗晚期 HCC 一线患者的全球随机 1b/2 期研究中，在不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗中，与单独使用阿替利珠单抗和贝伐珠单抗相比，Tempest组中位总生存期（OS）显著提高了六个月。2024年6月20日， Tempest公布了amezalpat的 1b/2期临床试验结果。

该试验有40例患者接受amezalpat组治疗，30例接受阿替利珠单抗/贝伐珠单抗治疗，结果显示：amezalpat组确认客观缓解率（cORR）为30%，疾病控制率（DCR）为 100%，对照组客观缓解率为13.3%。amezalpat组中位无进展生存期（PFS）为7个月，对照组为4.27个月。amezalpat组中位总生存期（OS）为21个月，对照组为15个月。

肝细胞癌(HCC)是全球最常见的癌症之一，它的死亡率在全球范围内呈上升趋势，2020年全球共有90.57万人诊断为肝癌，死亡患者达到83.02万。

目前有临床试验正在寻找肝细胞癌患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

参考资料

1.https://ir.tempesttx.com/news-releases/news-release-details/tempest-receives-orphan-drug-designation-us-food-and-drug

2.https://ir.tempesttx.com/static-files/8ba2d665-884e-47f7-89c2-adbba73378b2