美国FDA批准CSF1R抑制剂Romvimza用于腱鞘巨细胞瘤

2月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准CSF1R抑制剂Romvimza（vimseltinib）用于治疗无法通过手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能受限进一步恶化或引起严重的不良后果。

此次批准主要基于3期MOTION （NCT05059262）研究，该研究评估了vimseltinib在不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由盲法独立放射学评审（BIRR）评估的总缓解率（ORR）显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%（95% CI：29-51），安慰剂组为0%（95% CI：0-9），p<0.0001。在vimseltinib组中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，根据额外6个月的随访数据，28名缓解者（85%）的DOR达到或超过6个月，19名（58%）的DOR达到或超过9个月。此外，在第25周时，vimseltinib组在活动范围、患者报告的身体功能以及疼痛缓解方面均明显优于安慰剂组。

安全性可控，包括实验室检查异常在内的最常见的不良反应（发生率≥20%），主要有天冬氨酸氨基转移酶升高、眼眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒以及丙氨酸氨基转移酶升高。

该研究表明，Romvimza在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中具有显著的客观缓解率和具有临床意义的功能和症状改善，为这些患者提供了有效的治疗选择。

目前国内多家权威三甲医院已开展临床试验，正在寻找适合的患者。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vimseltinib-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor

2.https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)00885-7/abstract