注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性疗法

2月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示：石药集团中奇制药的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性疗法，拟定适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。

西罗莫司又称雷帕霉素，是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，为mTOR 特异性抑制剂。目前国内外已上市的西罗莫司均为口服制剂，用于预防接受肾移植患者的器官排斥。

该产品采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR 信号通路驱动的一系列疾病。该产品实现了西罗莫司的注射给药，且无需激素预处理，同时拓展了该药物的应用领域。临床前研究结果显示该产品在多种实体瘤和血液瘤模型中有较好的抗肿瘤活性，极有希望在临床试验中展现出良好的抗肿瘤效果。

2021年，获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验，批准的临床适应症为实体瘤和血液瘤，为国内首个获得临床许可注射给药的西罗莫司制剂。

血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）是一类罕见的肉瘤，其来源细胞不明确。PEComa 可能出现在几乎任何身体部位（通常是子宫、腹膜后、肺、肾、肝、泌尿生殖系统和胃肠道，女性占多数），并且可能具有侵袭性临床病程，包括远处转移并最终导致死亡。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。