奥雷巴替尼片拟纳入突破性治疗

2月25日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：广州顺健生物医药申请的奥雷巴替尼片拟纳入突破性治疗，拟定适应症为联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）。

奥雷巴替尼片（耐立克，Olverembatinib，HQP1351）是口服第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药慢性髓细胞白血病（CML）治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。

第66届美国血液学会（ASH）年会上公布了奥雷巴替尼联合Bcl-2抑制剂APG-2575治疗复发/难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（R/R Ph+ ALL）儿童及青少年患者的安全性和疗效数据。这项针对R/R Ph+ ALL儿童及青少年患者的Ib期研究数据初步验证了奥雷巴替尼与APG-2575联合治疗的疗效潜力和安全性优势。

从2022年9月至2024年6月，共入组了10例患者。在6例形态学反应可评估的患儿中，在奥雷巴替尼单药治疗结束时（EOM），2例达到CR伴不完全血细胞恢复（CRi），2例达到部分缓解（PR），ORR（CR+CRi）为33.3%；在奥雷巴替尼和Lisaftoclax联合治疗结束时（EOC），5例（83.3%）达到CR；在7例分子学可评估的患儿中，有5（71.4%）例达到了MRD阴性，其中1例在EOM达到，4例在EOC达到。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207035.html