重磅！国内首款儿童专属CAR-T疗法获批，90%患儿肿瘤缓解，中位总生存期近两年

11月7日，国家药品监督管理局再次批准第八款CAR-T细胞产品上市，这款精准生物自主研发的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯）是国内首款专门针对儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞治疗药物。该产品的问世，填补了我国在儿童CAR-T治疗领域的空白，为那些标准治疗无效的儿童患者提供了新的希望。

CAR-T细胞疗法是近年来有前途的癌症治疗突破之一，通过基因工程改造人体的免疫系统来对抗癌症。作为免疫系统的重要组成部分，T细胞在人体对抗疾病中发挥着多种关键作用，但是癌细胞与正常细胞相似，可以逃避T细胞的“抓捕”。而CAR-T细胞疗法就是重新帮助T细胞来识别并攻击癌细胞。

该技术在采集患者的T细胞后，将其送至实验室，通过基因改造之后使其表达嵌合抗原受体（CAR），该受体能引导T细胞精准识别癌细胞（及部分正常细胞）表面的特定抗原蛋白，同时增强T细胞杀伤癌细胞的能力。CAR-T细胞经过培养扩增达到一定数量后再回输给患者，进入体内后，这些CAR-T细胞便会清晰地识别出癌细胞与正常细胞的不同，随后便能精准的杀死癌细胞。

普基奥仑赛的关键Ⅱ期临床试验结果表现亮眼，相关数据已在2024年美国血液学会年会上公布。

截止2024年4月18日，研究共纳入64例受试者，结果显示客观缓解率（ORR）高达90.63%，意味着58名患者肿瘤显著缩小或完全消失。

其中50名患者达到完全缓解（CR），8名患者完全缓解伴血液不完全恢复。更令人鼓舞的是，达到完全缓解/伴不完全血细胞恢复的患者中，骨髓微小残留病变阴性率高达98.27%。除了高缓解率，普基奥仑赛在持久性和生存期方面的数据同样令人兴奋。临床试验显示，接受该疗法治疗的患者中位缓解持续时间（DOR）达到10.61个月，中位总生存期（OS）更达23.92个月。

这些数据表明，这款CAR-T疗法（普基奥仑赛）可为这些患者带来近乎翻倍的生存希望。

此前国内已上市的CAR-T产品主要针对成人适应症，儿童患者面临“无药可用”的困境。普基奥仑赛的获批，彻底改变了这一局面。

迄今为止，我国获批上市的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品已达8款，这些产品主要针对CD19和BCMA两大血液肿瘤靶点。

CD19靶点CAR-T产品包括：复星凯特的阿基仑赛注射液（2021年6月获批）、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（2021年9月获批）、合源生物的纳基奥仑赛注射液（2023年11月获批）、上海恒润达生生物的雷尼基奥仑赛注射液（2025年7月获批）以及精准生物的普基奥仑赛注射液（2025年11月获批）。

BCMA靶点CAR-T产品包括：驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（2023年6月获批）、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（2024年3月获批）以及传奇生物的西达基奥仑赛（2024年8月）。

这些CAR-T产品的适应症主要集中在淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤等血液肿瘤领域。

在实体肿瘤领域，CAR-T细胞疗法虽然并未获批相关适应症，但在开展的临床试验中，CAR-T细胞疗法已显示出有希望的效果。

10月24日，上海细胞治疗集团联合多家顶尖医疗机构在《Advanced Science》发表的临床研究数据显示，国际首个纳米抗体装甲化CAR-T细胞（NAC-T）在恶性间皮瘤患者中取得重大突破。

在这项临床Ⅰ期试验中，11例标准治疗失败的恶性间皮瘤患者客观缓解率达到63.6%，1名患者达到完全缓解，6名患者达到部分缓解。更令人振奋的是，疾病控制率达到了100%。更加令人鼓舞的是，一名患者达到完全缓解，且持续应答已超过45个月，治疗前15.2mm的肿瘤，1个月后缩小至7.1mm，3个月后完全消失，至今仍保持无瘤生存状态。

虽然CAR-T细胞疗法的确是一种有前景的治疗选择，但其过程复杂，需要从患者体内采集T细胞，经基因改造扩增后再回输体内专门攻击癌细胞。这种“一人一药”的定制属性，导致CAR-T治疗定价普遍高达百万元级别。如阿基仑赛定价120万元/针，瑞基奥仑赛定价129万元/针，合源生物的纳基奥仑赛注射液定价相对较低，但也达到了99.9万元。这样的价格让无数血液肿瘤患者望而却步。但是如今这一支付问题可能很快就会得到解决。

2025年，国家医保局推出了商业健康保险创新药品目录，为像CAR-T这样的暂时无法纳入基本目录，但创新程度高、临床价值大、患者获益显著的创新药提供了新的渠道。这意味着将有更多患者有望通过商业保险来承担CAR-T治疗的高昂费用，从而大大减轻他们的经济负担。

普基奥仑赛注射液的正式获批，为中国儿童白血病患者带来了新的治疗选择。随着技术的不断进步和研究的深入，相信CAR-T疗法将应用于更多癌症类型，疗效将不断提高，副作用将逐步减少。同时，随着医疗保险支付等问题的逐步解决，CAR-T疗法的可及性将不断提高，使更多的患者能够受益于这种先进的治疗技术。

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