GT719细胞注射液获美国FDA孤儿药认证

近日，由沙砾生物自主研究，并现由上海安万泰生物科技有限公司（“安万泰”）开发的创新通用型CAR-iNKT细胞疗法项目GT719细胞注射液，于近日获得美国食品药品监督管理局（US FDA）授予的孤儿药资格认定。

GT719是一款创新性通用型异体CAR-iNKT细胞疗法，其设计核心是利用恒定自然杀伤T（invariant NKT）细胞的独特生物学特性，开发现货型T细胞产品。iNKT细胞通过iTCR识别由CD1d呈递的脂质抗原，使其在异体应用时能够在无需进行TCR敲除编辑前提下，避免引发移植物抗宿主病(GvHD)。除iTCR外，GT719还兼具NK细胞和CAR的杀伤，能够实现三重杀伤机制共同作用。与传统的CAR-T细胞相比，GT719具有多重优势，包括多治疗模态靶向杀伤、通过调节髓系和巨噬细胞调节免疫微环境，以及更强的组织浸润能力。

由于iNKT细胞在外周血中含量极低，传统上难以开发用于治疗用途。凭借公司自主研发的OptiDiff™平台，将脐带血CD34阳性造血干细胞定向分化为iNKT细胞，并在体外扩增，使得GT719可实现万亿级细胞规模的生产，单批次产量足以满足超千名患者的治疗需求。此外，OptiDiff™平台可实现超过95%的超高纯度，支持具有成本效益的大规模生产，并且OptiDiff™的专有工艺可富集记忆样iNKT细胞，保障其在体内持久存活。这一方法突破了iNKT细胞工程化的主要障碍，使其治疗成本较自体细胞疗法显著降低，从而极大拓宽患者的可及性，为真正的现货型细胞治疗应用奠定了基础。

目前有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。