GT719细胞注射液获又一适应症美国FDA孤儿药认定

4月29日，沙砾⽣物宣布通⽤型CAR-iNKT细胞疗法项⽬GT719细胞注射液继获得首项ODD认定后，近日再获美国食品药品监督管理局（US FDA）授予的孤⼉药资格认定（ODD ），新增适应症为急性淋巴细胞白血病（ALL）。这一成果是对GT719潜在适应症版图的进一步认可，也意味着造福更多患者的机会和更大的市场潜力。

GT719是一款创新性的通用型异体CAR-iNKT细胞疗法，来源于异体造血干细胞，并表达抗CD19嵌合抗原受体、iTCR及IL-15。其核心设计是利用iNKT细胞独特生物学特性，通过iTCR识别CD1d呈递的脂质抗原，实现异体应用时无需TCR敲除，避免移植物抗宿主病（GvHD）；同时结合NK，iTCR和CAR的三重杀伤机制，实现多重抗肿瘤作用。依托沙砾生物自主研发的OptiDiff™平台，GT719可实现高纯度、万亿级细胞规模生产，并富集记忆样iNKT细胞，保障体内持久存活，降低治疗成本，提升患者可及性。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。