美国FDA全面批准TECELRA®（afamitresgene autoleucel），并扩大适应症，将首个获批的工程化T细胞治疗扩展至12岁儿童

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准TECELRA®（afamitresgene autoleucel），并将其适应症扩大至12岁及以上的儿科患者，适用于既往接受过化疗、HLA-A02：01P、-A02：02P、-A02：03P或-A02：06P阳性，且其肿瘤经FDA批准或批准的伴随诊断设备检测表达MAGE-A4抗原的不可切除或转移性滑膜肉瘤患者。

TECELRA作为一种单次输注疗法，于2024年8月获得FDA加速批准，成为美国首个获批用于实体瘤癌症的工程化T细胞疗法。TECELRA的不同之处在于，它是为每个人个体化定制的，通过改造患者自身的T细胞来检测、靶向并攻击他们的癌症。在今天之前，这种选择仅适用于成人。对于12岁及以上符合生物标志物资格的晚期滑膜肉瘤患者，今天的决定为一种新的治疗方法打开了大门，这种方法以前遥不可及，并在治疗选择极为有限的情况下带来了希望。

FDA对TECELRA的正式批准和适应症扩大是基于SPEARHEAD-1研究（队列1、2和3）的结果，该研究是一项开放标签、单臂临床研究，共纳入137例患者。主要疗效终点为经独立评审确定的总缓解率（ORR），并以缓解持续时间作为支持。TECELRA治疗的总缓解率为43.8%，完全缓解率为3.6%。中位缓解持续时间为5.3个月（95% CI： 4.5， 8.2）。在治疗有效的患者中，31.9%的患者缓解持续时间达到24个月或更长。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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