CAR-T疗法在复发性胶质母细胞瘤中的最新突破

作者：小编更新时间：2026-08-11 点击数：

8月6日，国际顶级医学期刊《自然·医学》发表了题为《Intracranial delivery of B7-H3-targeting CAR-T cellsfor recurrent glioblastoma: a phase 1 trial》的研究论文，文中报告了一项来自中国团队的 I 期临床完整结果。

TX103 是一款由拓新天成自主研发、拥有中国和国际专利授权，靶向B7-H3的CAR-T细胞治疗药物。2024年的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）会议中公布了TX103治疗复发脑胶质瘤的初步临床（NCT05241392）结果。共13例患者接受TX103，其中分别有3 名、 4 名和 6 名患者分别接受了剂量水平 1、2 和 3输注。结果显示：剂量水平 1 和 2 的 6 名患者有资格进行 12 个月的生存评估：12 个月总生存率（OS）为 83.3%，中位总生存期为20.3个月，剂量水平 2 的 3 例患者中有 2 例分别达到部分和完全缓解。

此次报告的研究共纳入15例B7-H3阳性的复发性胶质母细胞瘤患者，累计完成72次脑内CAR-T细胞输注，其中13例患者接受了重复治疗周期。研究结果表明，通过植入式给药通路实施多周期、重复脑内输注具有临床可行性，也为CAR-T细胞在中枢神经系统内持续发挥作用提供了条件。

该研究的次要目标是通过评估接受治疗患者的生存结局和缓解率，来初步评价颅内输注TX103治疗rGBM的疗效。截至2025年8月31日，首次TX103输注后的中位随访时间为30.0个月。12个月总生存（OS）率为66.7%，中位OS为19.1个月，中位无进展生存期为1.87个月。在具有可测量病灶的患者中，57.1%（14例中的8例）达到疾病稳定或更好疗效，其中1例完全缓解（CR）持续超过13个月。另有2例患者出现肿瘤缩小，但未达到客观缓解。基线时KPS评分较高与较好的OS相关，而其他基线特征（如O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶启动子甲基化状态和B7-H3表达水平）与生存无显著相关性。

患者01007为复发性颞叶和顶叶病变，在接受两个周期的TX103治疗后显示出持续且深度的影像学缓解。第一个周期后，颞叶肿瘤逐渐缩小，至第41周时变为不可测量，达到部分缓解标准。相比之下，顶叶病灶在首次输注后增大，但在第二个周期后于第70周缩小至不可测量。最终两处病灶均消失，至第104周达到完全缓解，PET影像也证实先前增高的代谢活性已消退。在最近一次随访时，该患者已保持完全缓解13个月，体力活动完全正常，神经功能完好。