120万一针的“抗癌神药”，普通人用得起吗？治好癌症、逆转自身免疫病？CAR-T到底是什么来头？

49岁的简·雅尼施-汉兹利克（Jan Janisch-Hanzlik）曾是一名护士，但多发性硬化症逐渐剥夺了她的自由。她不得不放弃一线护理工作，转为文职；频繁的跌倒让她不敢抱起孙辈；她甚至换了大房子，只为给可能需要的轮椅预留空间。当最好的药物也无法阻止病情恶化时，她得知一项正在进行中的CAR-T细胞疗法的临床试验，正在被探索用于治疗自身免疫疾病。2025年6月9日，她成为该试验的首位患者。几个月后，她不再需要拐杖，视力改善，甚至能去大峡谷旅行。

从2017年全球首款CAR-T疗法上市至今，这种被誉为“活的细胞药”的免疫治疗，已悄然改变了血液肿瘤的治疗格局。然而，面对网络上“120万一针，癌细胞清零”的传闻，更多患者和家属心中充满的是困惑、期待与不安：CAR-T究竟是什么？它能治哪些病？天价费用如何承担？今天，我们就系统梳理关于CAR-T疗法，患者最需要了解的六个核心问题。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，是一种高度个体化的细胞免疫疗法。T细胞是一种白细胞，能够在全身发现并抑制疾病和感染。这些细胞与人体自身的免疫系统协同工作，识别并清除体内异常的、外来的抗原（蛋白质或分子）。有时，当癌细胞携带的抗原未被人体识别为异常时，身体就不会向T细胞发出清除信号，从而使癌细胞得以扩散。这时就需要CAR-T细胞发挥作用。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种癌症免疫治疗方法，它利用经过修饰的T细胞精准靶向癌细胞，同时不损伤邻近的健康细胞。

目前，全球已获批的CAR-T产品主要靶向CD19和BCMA，适用于复发或难治性的特定B细胞淋巴瘤、白血病及多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤。

CAR-T在复发/难治性血液肿瘤中已展现出变革性疗效。例如：在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中莱芒生物极低剂量代谢增强型CD19 CAR-T细胞（META 10-19）显示客观缓解率（ORR）高达惊人的100%，其中完全缓解率90%，部分缓解率10%。

多发性骨髓瘤（MM）中，靶向BCMA的CAR-T产品，如西达基奥仑赛（cilta-cel），在来那度胺难治性患者中，显著优于标准治疗方案，能深度清除肿瘤并延长生存期。甚至有研究显示，一线用于不适合移植的骨髓瘤患者，微小残留病（MRD）阴性率可达100%。

针对儿童复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）双靶点（CD19/CD22）CAR-T疗法的完全缓解率可高达99.1%。

CAR-T在实体瘤（如肺癌、肝癌、胃癌）中的应用仍是全球性难题，主要受限于肿瘤微环境复杂、靶点异质性高等因素。但曙光已现，IMC002是一款靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞疗法。在一项I期研究（IMC002-RT01）中，15例可评估的晚期胃癌/胃食管结合部癌患者接受IMC002单药治疗后，客观缓解率（ORR）达到66.7%，疾病控制率（DCR）高达93.3%。其中一名患者实现了肿瘤完全缓解（CR），且疗效持续至60周未出现进展。

CAR-T疗法也为许多传统免疫抑制剂疗效不佳的难治性自身免疫病患者带来了新希望。

北京协和医院团队2026年发表的研究显示，使用CD19 CAR-T治疗6名难治性SLE合并血小板减少症患者，全部达到临床缓解，其中3人完全缓解并停用了所有免疫抑制剂，中位随访12个月疗效持续。

徐州医科大学团队2026年在《Science Advances》发表研究，使用BCMA/CD19双靶点CAR-T治疗6例“超难治性”MG患者，安全性良好，5例在6个月时实现无药缓解，疗效持续至12个月。

如开篇案例所示，早期临床试验已观察到患者症状的显著改善。

在特发性炎性肌病、系统性硬化病、ANCA相关性血管炎等领域，CAR-T的早期临床试验也报告了积极信号。

CAR-T疗法高昂的费用是其面临的主要挑战之一。目前国内已上市的CAR-T产品定价在百万元级别，如阿基仑赛注射液120万元，瑞基奥仑赛注射液129万元。这主要源于其高度个性化的“私人订制”属性和复杂的制备工艺。

但是近年来，通过国家医保谈判和地方惠民保（城市定制型商业医疗保险），部分CAR-T产品已被纳入报销范围，患者自付比例显著下降。更重要的是，参与临床试验是目前免费接受前沿CAR-T治疗的主要途径之一。国内外有大量针对不同癌种、不同靶点的CAR-T临床试验正在开展，为符合条件的患者提供了重要的治疗选择。

如果您希望深入了解CAR-T疗法是否适用于自身的病情，希望评估参与国内外相关临床试验的可能性，或咨询其他前沿免疫治疗选择，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

CAR-T疗法的主要副作用源于免疫系统被强烈激活，常见的是细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

可能导致高烧、低血压、呼吸困难、头痛、意识模糊、言语障碍、癫痫等。发生率较高，但如今医生已积累丰富管理经验，可使用托珠单抗等药物有效控制。

需要强调的是，CAR-T治疗必须在具备丰富经验和重症监护条件的医疗中心进行。专业的医疗团队会进行全程密切监测，一旦出现副作用征兆便立即启动预案处理。因此，副作用虽需警惕，但绝非不可控的“洪水猛兽”。

在血液肿瘤中，部分患者可实现长期缓解甚至临床治愈，但仍有复发可能，原因包括靶抗原丢失、CAR-T细胞在体内持久性不足等。在自身免疫病中，早期数据显示疗效可维持1年以上，但最长能维持多久，是否需要重复治疗，仍是研究重点。

通用型CAR-T（UCAR-T）、体内CRA-T、双靶点/多靶点CAR-T等技术不断研发，有望大幅降低成本。其中，通用型CAR-T使用健康供者的T细胞制备“现货”产品，无需等待，有望大幅降低成本。

CAR-T疗法无疑为许多走投无路的患者打开了一扇新的大门。它从血液肿瘤出发，正以前所未有的速度重塑着实体瘤和自身免疫性疾病的治疗格局。然而，它并非万能神药，其应用伴随着严格的标准、显著的风险和沉重的经济负担。但为许多走投无路的患者打开了一扇新的大门。相信随着科学技术的不断突破、临床经验的日益丰富以及支付体系的逐步完善，CAR-T这一精准的“细胞武器”，必将惠及更多在抗癌道路上跋涉的勇士。