靶向BAFF-R的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的首次临床研究

9月8日，全球领先的医学期刊之一《柳叶刀》发布了 PMB-CT01 的 I 期临床试验结果。PMB-CT01 是靶向 BAFF-R 的 CAR-T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者。

该试验（NCT05370430）有9名患者接受了BAFF-R CAR-T细胞治疗，最佳总缓解率为78%（9名患者中的7名；95% CI 40-97），所有缓解均为完全缓解。最佳总体缓解为疾病稳定的有2名（22%）患者。在6名既往CD19 CAR-T治疗失败的患者中，4名（67%）获得完全缓解。值得注意的是，在具有不良表型和分子特征的患者中，以及在CD19/CD20双阴性的患者中均观察到缓解。所有获得完全缓解的4名套细胞淋巴瘤患者，通过流式细胞术（灵敏度10⁻⁵）或二代测序（灵敏度10⁻⁶）检测均为微小残留病阴性。数据截止时，所有接受治疗的患者均存活，且未发生复发或进展事件。所有7名（78%）有反应者的缓解均在持续中，自首次缓解以来的随访时间范围为5个月至35个月。1名滤泡性淋巴瘤患者在持续缓解5个月后，接受了异基因移植。在2名（22%）疾病稳定的患者中，1人在输注后2个月开始接受替代治疗。另1人在数据截止时仍在观察中，随后开始了新的抗肿瘤治疗。数据截止后，另有1名由滤泡性淋巴瘤转化的、伴三打击的高级别B细胞淋巴瘤患者，在既往CD19 CAR-T细胞治疗进展后，于扩展队列中接受治疗，并在第28天获得完全缓解。输注后超过2个月的随访中，缓解仍在持续，且未观察到细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或感染。

PeproMene Bio科学创始人Larry W. Kwak医学博士、哲学博士表示：“这些同行评审数据在《柳叶刀》上的发表，是对这一新型疗法的重要认可。由于未出现复发，我们相信PMB-CT01代表了一种突破性的CAR-T细胞治疗选择，适用于那些曾被认为无法治愈的血癌。其卓越的安全性特征还可能支持门诊给药——从而改善医疗资源不足患者的可及性——同时为已证实B细胞清除有效的自身免疫性疾病治疗开辟新的可能性。”

共同作者、希望之城血液恶性肿瘤研究所主任Stephen Forman医学博士表示：“这些初步结果令人鼓舞，尤其是对于既往接受过靶向CD19或CD20的T细胞疗法后疾病进展的患者。”

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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