全面解读|CAR-T疗法到底是什么？

CAR-T疗法是一类“取自身T细胞、在实验室加装识别系统、扩增多后回输”的个体化免疫细胞治疗。

T细胞是人体免疫系统里的一类淋巴细胞，平时负责识别异常细胞并启动杀伤。正常状态下，T细胞通过“抗原受体”识别被感染细胞或肿瘤细胞，但癌细胞常常会躲避免疫识别，比如抗原表达弱、微环境抑制、T细胞耗竭，导致自身T细胞杀不动。

CAR是Chimeric Antigen Receptor的缩写，中文叫“嵌合抗原受体”。CAR-T全称为嵌合抗原受体T细胞免疫治疗，是一种个性化的细胞基因治疗手段。就是在实验室给T细胞加一个人工受体，这个受体一端识别肿瘤细胞表面的特定蛋白（抗原），另一端把“激活杀伤”的信号传给T细胞。加上CAR后，T细胞不再完全依赖人体原有提呈系统，而能按预定靶点去找癌细胞。

与传统化疗药物不同，CAR-T细胞是一种"活的药物"。它不是一次性发挥作用的化学物质，而是可以在患者体内持续存活、增殖，甚至形成长期免疫记忆的"活体"免疫细胞。所以一次成功的CAR-T治疗，其保护效应可能持续数月乃至数年。

2011年是CAR-T走向临床的转折点——Carl June（宾夕法尼亚大学）团队成功用CAR-T细胞治疗了人类患者（慢性淋巴细胞白血病），证实了这一疗法的临床可行性。2012年，7岁的小女孩Emily Whitehead因复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病接受了实验性CAR-T治疗（CTL019），取得了完全缓解。这一案例不仅挽救了Emily的生命（她至今健康存活），更极大地推动了CAR-T疗法的全球关注和研发进程。

2017年8月30日，FDA批准诺华公司的Kymriah（tisagenlecleucel），成为全球首款获批的CAR-T疗法。同年10月18日，FDA又批准了Kite/Gilead公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel），用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤。此后数年间，更多产品陆续获批。截至2025年底，全球在多个国家/地区获批的CAR-T产品（含不同区域批准）累计超过15个，累计商业化治疗突破 8万例。

CAR-T治疗是一个高度个体化、多步骤的系统工程，全程通常需要3至6周。

治疗的第一步是对患者进行全面评估，确认是否符合适应症条件（如复发/难治性B细胞淋巴瘤、ALL或多发性骨髓瘤），同时检查心、肝、肾、肺等重要脏器功能、血常规、肿瘤负荷及感染指标。

评估通过后，进入细胞单采（Leukapheresis）阶段。通过外周血血细胞分离机从患者的静脉血中分离出单个核细胞并纯化T细胞，剩余的血液成分会被回输到患者体内，整个过程大约持续3至4小时。

采集到的T细胞会被送往GMP（药品生产质量管理规范）级别的实验室进行基因改造。技术人员利用慢病毒或逆转录病毒载体将CAR基因导入T细胞。改造后的CAR-T细胞随后被放入生物反应器中进行特殊培养和刺激，经历几何级数的扩增过程，最终获得几十亿甚至上百亿个CAR-T细胞，此过程约需2至4周。

在CAR-T细胞制备期间，患者可能需要在等待期间接受桥接治疗（如化疗或放疗）以控制疾病进展。CAR-T细胞制备完成后，患者在回输前需接受低剂量清淋化疗（通常使用氟达拉滨联合环磷酰胺方案），目的是清除体内残留的免疫抑制性细胞，为即将回输的CAR-T细胞腾出生存空间并减少竞争。此阶段患者免疫力会短暂下降，需要入住无菌或洁净病房。

清淋化疗完成后，CAR-T细胞通过静脉输注回患者体内，过程类似输血。回输后，患者需要在医院接受7至10天的密切监测，以防范CRS和神经毒性等急性副作用。

根据FDA官网2026年9月17日更新数据，共有7款CAR-T细胞治疗产品获得美国FDA批准。

从靶点分布看，这7款产品中有5款靶向CD19（一种在B细胞表面广泛表达的蛋白），2款靶向BCMA（主要在骨髓瘤细胞和成熟B细胞上表达）。适应症覆盖了B细胞急性淋巴细胞白血病、多种B细胞淋巴瘤亚型以及多发性骨髓瘤三大血液肿瘤类别。

截至2026年，中国已有至少9款CAR-T产品获批上市。

值得特别关注的是舒瑞基奥仑赛注射液（商品名：恺力美），它是全球首款获批用于实体瘤治疗的CAR-T产品，靶向Claudin18.2，适用于Claudin18.2阳性、HER2阴性的晚期胃癌或胃食管结合部腺癌。

从以上内容中可见，CAR-T在部分血液系统肿瘤中应用更成熟。

CD19靶点：用于部分复发或难治B细胞疾病，包括B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）、弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、转化型淋巴瘤等。BCMA靶点：用于部分复发或难治多发性骨髓瘤，尤其多线治疗后。

其他血液方向：T细胞淋巴瘤、急性髓系白血病、霍奇金等仍在研究或个别中心探索，靶点选择比B细胞更复杂，比如CD7、CD123、CLL-1、CD33等，尚不能作为“常规成熟方案”理解。

在复发/难治性B-ALL中，CAR-T的完全缓解率（CRR）可达80%以上。一项追踪研究显示，治疗后12个月仍有60%的儿童保持无癌状态。

在弥漫大B细胞淋巴瘤中，约40%至50%的患者可获得长期缓解。真实世界研究中也观察到，总体应答率与临床试验数据一致。

在多发性骨髓瘤方面，Carvykti在早期线治疗中展现出更深层次的缓解和更长的无进展生存期。

但需要客观看待的是，并非所有患者都能从CAR-T治疗中获得长期缓解。有些患者会因为抗原逃逸（肿瘤细胞下调或丢失靶抗原，例如CD19阴性复发）或CAR-T细胞耗竭（持续抗原刺激导致T细胞功能衰竭）而最终复发。对于肺癌、肠癌等多数实体瘤，CAR-T目前仍处于临床研究阶段，疗效尚不成熟

实体瘤：胃癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、结直肠癌等都在做CAR-T研究，但存在肿瘤内部T细胞进不去、微环境抑制、抗原异质性等问题，因此实体瘤CAR-T多处于临床研究中，不能按血液肿瘤的成功率去预期。

CAR-T治疗伴随着两类需要高度重视的副作用：细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

细胞因子释放综合征（CRS）是CAR-T治疗中最常见的副作用。当大量CAR-T细胞被激活并释放细胞因子（如IL-6、IFN-γ、TNF-α）时，会引发全身性的炎症反应。临床表现包括发热、寒战、低血压、呼吸困难、心动过速和缺氧。轻度CRS表现为发热和流感样症状，重度CRS可能导致器官功能障碍。经过多年临床实践，医学界已经建立了一套成熟的CRS管理方案：早期使用托珠单抗（一种抗IL-6受体单克隆抗体）可以有效控制CRS，且不影响CAR-T的治疗效果；严重情况下可以加用糖皮质激素。

免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）则表现为神经系统症状，包括头痛、意识模糊、失语、书写困难、震颤甚至癫痫发作。ICANS通常为一过性、可逆的，但需要密切的神经功能监测和对症支持治疗。

除了CRS和ICANS这两大核心毒性外，CAR-T治疗还可能引起以下不良反应：

B细胞再生障碍与低丙种球蛋白血症：由于CAR-T细胞在清除癌变B细胞的同时，也会攻击正常的B细胞，导致患者产生抗体的能力下降。这种影响可能持续较长时间，患者可能需要接受免疫球蛋白替代治疗来维持免疫保护。

长期血细胞减少：部分患者在CAR-T治疗后会出现白细胞和血小板持续降低的情况，可持续数月，增加感染和出血风险，可能需要输血或使用G-CSF升白针支持。

噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征（HLH/MAS）：这是一种罕见但危及生命的过度炎症反应，需要紧急处理。

其他：输注过敏反应、疲劳、低钾血症、低钠血症等也有报告。

总体来看，在有经验的CAR-T治疗中心，严重CRS和神经毒性的发生率可以控制在较低水平。

CAR-T的高昂价格源于其高度个体化的制备特性——每一剂CAR-T都是为单个患者量身定制的，无法实现传统药物的批量生产。费用构成涵盖多个环节：原材料与耗材（占总成本15%至20%）、基因修饰与细胞扩增（15%至20%）、GMP生产与质量控制（20%至25%），以及个体化冷链物流、住院监测和并发症管理费用。一个典型的国产CAR-T疗程直接生产成本约为30万至100万元，终端定价在99万至129万元之间。

国内外CAR-T产品定价对比

国家医保层面：截至2025年底，中国尚无CAR-T产品纳入国家基本医保目录。业内普遍认为，按当前的成本结构，自体CAR-T进入国家医保谈判的可能性较低。

商业保险与惠民保层面：支付破冰正在发生。阿基仑赛已被纳入超过110款城市惠民保和80项商业保险；瑞基奥仑赛则被纳入78个商保和96个地方补充医疗保险。2025年发布的首版商保创新药目录也纳入了部分CAR-T产品，标志着商业保险支付通道的进一步打开。

但即便如此，实际自费负担仍然沉重。即便有商保或惠民保报销，患者实际仍需承担数十万至上百万元不等的费用；据估计，约60%至70%的患者为全额自费。

展望未来，通用型CAR-T与体内CAR-T技术有望将单疗程费用降至10万至20万元区间。这两条技术路径如果成熟，将从根本上改变CAR-T的可及性格局。

体内CAR-T是当前备受关注的技术方向之一。该技术跳过了体外制备环节，通过病毒载体或脂质纳米粒（LNP）直接将CAR基因递送至患者体内的T细胞，有望大幅降低治疗成本和缩短治疗周期。

在慢病毒路线方面，礼来旗下的Kelonia公司开发的KLN-1010（靶向BCMA）在ASCO 2026上公布了18例复发/难治性多发性骨髓瘤的数据，总缓解率（ORR）达到100%，微小残留病灶（MRD）阴性率也为100%，且未发生严重CRS。传奇生物的LB2501（CD19/CD20双靶点）在非霍奇金淋巴瘤中ORR同样达到100%，完全缓解率83.3%。武汉协和医院团队在Nature Medicine上发表了体内BCMA CAR-T治疗多发性骨髓瘤的最长随访数据（15个月）。同济医院田代实团队则在NEJM上发表了慢病毒载体体内生成CD19 CAR-T治疗难治性神经免疫疾病的I期临床数据，16例患者均检测到了CAR-T扩增。

在LNP-mRNA路线方面，威斯津生物的WGb-0301通过LNP递送mRNA实现CAR在体内的瞬时表达，4例患者CAR阳性率达到100%，且可重复给药多达10次。

与自体CAR-T不同，通用型CAR-T使用健康供者的T细胞进行规模化生产，可以实现"现货型"供应，避免了自体CAR-T漫长的个体化制备等待。

Allogene公司的cema-cel在DLBCL一线治疗中的MRD转阴率达到58.3%，且未观察到CRS、ICANS或移植物抗宿主病（GvHD）。ALLO-316（靶向CD70）在转移性肾癌中ORR为25%，最长缓解持续时间超过18个月，首次在实体瘤中证实了异体CAR-T可以实现持久缓解。茂行生物的MT027（靶向B7H3的通用型CAR-T）获得FDA批准开展II期临床，用于治疗复发性胶质母细胞瘤。

CAR-T正在从肿瘤治疗领域跨越至自身免疫病领域，实现对免疫系统的"重编程"。

在系统性红斑狼疮（SLE）方面，一项汇总16项研究、145例难治性SLE患者的数据显示，CAR-T治疗后6个月患者的SLEDAI评分从13.1降至2.3，70%的患者达到DORIS缓解标准，84%的患者停用了所有免疫抑制剂；CRS以1至2级为主，ICANS发生率仅为3%。ACR 2025上公布的通用型CD19/BCMA双靶CAR-T产品CTA313治疗7例SLE，其中3例实现了无药缓解。

在CAR-NK方面，海军军医大学长海医院团队在《柳叶刀》上发表了异基因CD19 CAR-NK治疗SLE的数据，18例患者中仅1例出现1级CRS，随访超过12个月的患者中67%达到DORIS缓解。

除SLE外，系统性硬化症、重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病、免疫性血小板减少症等自身免疫疾病中也有CAR-T/CAR-NK治疗的初步疗效报告。

如果你不确定自己的情况跟哪一款产品、哪一个临床试验对得上，欢迎联系康和源免疫之家医学部，电话400-880-3716。我们会结合你的病理报告、免疫组化结果、既往治疗线数和身体状态，帮你判断：已上市产品你够不够格、正在开展的CAR-T临床有没有适合你的、需不需要补做哪些检测。

接受CAR-T治疗前，患者需要完成以下准备工作：

全面评估：医生会确认患者的疾病分型、分期、既往治疗史、重要脏器功能及感染状态。只有满足适应症条件的患者才能接受CAR-T治疗。

桥接治疗：在等待CAR-T制备的2至6周内，患者可能需要接受化疗或放疗来控制疾病进展，防止在等待期间肿瘤失控。

心理与经济准备：CAR-T治疗存在疗效不确定性、副作用风险，且费用高昂（99万至129万元），患者及家属需要充分了解这些情况，并提前对接商业保险或城市惠民保以减轻经济负担。

住院监测：CAR-T细胞回输后，患者需要在医院接受7至10天的密切监测。期间需密切关注生命体征变化，一旦出现发热、低血压、意识改变等症状，应立即告知医护团队。住院期间也应注意保持口腔卫生，使用软毛牙刷，避免黏膜损伤。

出院后居住与陪护：输注后28天内，患者应居住在治疗中心开车1小时范围内的住所。前3个月建议有成年照护者24小时陪护。8周内禁止驾驶，3至6个月后经医生评估方可恢复工作。

紧急就医指征：患者应随身携带CAR-T治疗就诊卡，一旦出现以下情况应立即就医：体温达到或超过38℃；呼吸困难或气促；寒战、意识模糊、头晕；严重恶心、呕吐或腹泻；心动过速或心律不齐；异常出血或瘀斑。

用药管理：患者需遵医嘱服用抗病毒药（如阿昔洛韦）和预防性抗生素（如复方新诺明），通常至少持续12个月。中性粒细胞偏低时可能需要G-CSF升白针支持。不可擅自停药或调整剂量。

饮食与营养：保持均衡饮食，每日饮水2至3升。避免食用生食、未经巴氏消毒的乳制品、生鱼片、蜂蜜等高风险食物。所有食物需彻底煮熟，注意厨房卫生，避免交叉污染。同时应限制酒精摄入。

感染预防：勤洗手，避免前往人群密集场所，外出时佩戴口罩。避免接触花园土壤、宠物粪便、建筑工地等高风险环境。家属如有感染症状，应避免探视。

随访计划：输注后约30天进行首次复查（通常包括PET-CT或骨髓穿刺）。之后在第3个月、第6个月、第1年各随访一次，此后每年随访一次。随访内容包括血常规、免疫球蛋白水平及感染指标监测。

如果你不确定自己的情况跟哪一款产品、哪一个临床试验对得上，欢迎联系康和源免疫之家医学部，电话400-880-3716。我们会结合你的病理报告、免疫组化结果、既往治疗线数和身体状态，帮你判断：已上市产品你够不够格、正在开展的CAR-T临床有没有适合你的、需不需要补做哪些检测。

免责声明：本文为基于公开获批信息与临床研究的科普解读，不构成诊疗建议。具体产品适应症、入组条件、支付方式以现行说明书、研究方案和主管医生判断为准。CAR-T治疗有明确风险，须在具备资质的中心进行。