89.1%缓解率！国产“广谱抗癌神药”向儿童敞开大门，耐药后也有新选择，NTRK融合家庭终于等到了

2026年5月8日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，诺诚健华自主研发的新一代TRK抑制剂-佐来曲替尼（Zurletrectinib）口崩片一项新适应症上市申请获得受理。根据公开信息推测，该适应症极有可能用于治疗2岁至12岁携带NTRK融合基因的儿童实体瘤患者。

这标志着我国在“不限癌种”的广谱抗癌药研发领域，正加速填补儿童患者的治疗空白，也为无数家庭带来了新的曙光。

NTRK基因包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，它们编码原肌球蛋白受体激酶（TRK）受体家族蛋白，即TRKA、TRKB和TRKC，统称为TRK，负责神经细胞的发育和活动。这些基因的任何变异或重排都可能导致神经细胞的激活。NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因素，使其成为精准医学中的一个泛癌种靶点。NTRK基因融合在诸如婴儿纤维肉瘤和分泌性乳腺癌等罕见肿瘤中报道频率很高（高达90%），而在结直肠癌、非小细胞肺癌等更常见肿瘤中频率较低（<1%）。

迄今为止，美国食品药品监督管理局已批准了三种不以肿瘤类型为区分依据的靶向疗法，用于治疗由TRK融合驱动的癌症。拉罗替尼是首个同类、高选择性的TRK抑制剂，适用于携带NTRK基因融合阳性实体瘤的成人和儿童患者。恩曲替尼是一种TRK/ROS1/ALK多激酶抑制剂，获批用于ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者以及携带NTRK基因融合阳性实体瘤的成人和大于1个月的儿童患者。瑞普替尼是下一代TRK/ROS1/ALK多激酶抑制剂，获批用于ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者以及携带NTRK基因融合阳性实体瘤的成人和大于12岁的儿童患者。

佐来曲替尼（Zurletrectinib,ICP-723）作为我国首款自主研发的新一代TRK抑制剂，已于2025年12月获批用于成人和12岁以上青少年患者。其关键注册临床试验数据显示，总缓解率（ORR）高达89.1%，疾病控制率（DCR）为96.4%，24个月OS率高达90.8%。此次儿童适应症的申报，意味着它将惠及更年幼的患者群体。

除此之外，其他在研药物如韬略生物的TL118、江苏威凯尔的安瑞替尼（VC004）等也处于积极研发中。其中，苏州韬略生物科技股份有限公司研发的TL118颗粒，被拟纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，其拟开发的适应症为NTRK融合基因阳性的儿童晚期实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤。

江苏威凯尔的安瑞替尼（VC004）也于近期被纳入优先审评，展现了我国在该领域的创新活力。在I/II期临床试验中，对于既往未接受过TRK抑制剂治疗的患者，确认的客观缓解率（ORR）达到73.1%；更令人惊喜的是，在少数已对一代TRK抑制剂耐药的患者中，也观察到了肿瘤缩小的疗效：在6例基线存在脑转移的患者中，2例颅内病灶分别缩小61.8%和25%，另2例患者的非靶病灶在治疗4个月后消失。

幸运的是，这两种前沿药物正在国内开展临床研究，积极寻找NTRK融合基因阳性的实体瘤患者。参与临床试验不仅能抢先接受国际前沿的新药治疗，还能获得全面的医疗照护和一定的经济补助，是许多标准治疗失败后患者的重要出路。如果您或家人的基因检测报告显示NTRK融合阳性，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

从拉罗替尼、恩曲替尼开启“广谱抗癌”新时代，到佐来曲替尼等国产新药攻克耐药、惠及儿童，NTRK融合阳性肿瘤的治疗格局正在被快速重塑，这条治疗路径正在中国变得越来越清晰、可及。但一切的前提，是被检测到。

如果您在基因报告解读、治疗路径选择上感到迷茫，或希望了解NTRK融合相关的最新临床试验进展，康和源免疫之家（400-880-3716）愿为您提供一次免费的病情资料梳理与信息导航服务。