盐酸匹米替尼胶囊用于腱鞘巨细胞瘤的新药申请获得受理

1月13日，和誉医药宣布其自主研发的新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者系统性治疗的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理（FDA）正式受理。

贝捷迈®是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。目前，贝捷迈®已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

2025年国际结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上展示了匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的全球III期MANEUVER研究的长期疗效、安全性及患者报告结局数据。

MANEUVER研究是一项由三部分组成的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，旨在系统评估匹米替尼在TGCT患者中的疗效与安全性。

中位随访14.3个月时，自研究开始即接受匹米替尼治疗的患者显示出强劲而持久的肿瘤缓解疗效。根据盲态独立审查委员会（BICR）采用RECIST v1.1标准的评估，该类患者的ORR从第25周的54%显著提升至76.2%（95% CI：63.8，86.0），其中4例实现完全缓解。

与此同时，在关节活动度、僵硬、疼痛及躯体功能等多项影响TGCT患者生活质量的临床结局评估（COAs）中，也观察到具有临床意义的显著改善。壁报还展示了基于EQ-5D-5L健康量表视觉模拟量表（VAS）评估的生活质量（QoL）获益。接受匹米替尼治疗的患者在第25周时，QoL较基线平均提高7.4%，并在第73周时进一步提升至13.1%。

此外，研究第一部分随机分配至安慰剂组的患者在研究第二部分改用匹米替尼后，同样获得临床获益，中位随访时间8.5个月时，ORR达到64.5%，且COAs也有显著改善。

安全性方面，治疗期间患者的中位剂量强度保持在88.2%的较高水平。大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为1–2级，未观察到新的安全性信号，亦无胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或毛发/皮肤色素减退等相关证据。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。