传统疗法无效怎么办？“抗癌神药”CAR-T疗法让偏瘫患者恢复正常生活

作者：小编更新时间：2025-01-10 点击数：843

嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）的出现，是近年来癌症免疫治疗领域的一大突破。“T”指的便是我们每个人体内的T细胞，它是一种免疫细胞，时刻保护着人体的健康。但是仅靠T细胞还不足以对抗“狡猾”的癌细胞。

于是，CAR-T细胞疗法横空出世。“它”的出现为人类癌症治疗带来重大突破，甚至被称为“抗癌神药”，那么它真的有那么“神”吗？

“神奇”的CAR-T疗法

CAR-T细胞疗法是一种完全不同于以往的治疗方式：首先，医生从患者体内将T细胞提取出体外，然后通过人类的基因工程技术对T细胞进行改造，这一操作让T细胞能够精准找到癌细胞，也就是给T细胞装上了“导航”，然后将拥有“超能力”的T细胞大量扩增，让T细胞们形成一支“抗癌军队”，最后将这支“抗癌军队”回输到患者体内。拥有“超能力”的T细胞战斗力飙升，战力满满，很快便对癌细胞进行打击，以此来恢复患者的身体健康。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

重复输注B7-H3 CAR-T，52.5个月后仍然存活

近日，美国华盛顿大学西雅图儿童医院研究人员在《自然医学》发布了靶向B7-H3的CAR-T细胞治疗弥漫性脑桥脑胶质瘤（DIPG）的I期试验（NCT04185038）结果。

截图源于参考资料1

这项试验入组的23例患者均接受了标准放射治疗，结果显示：18 例患者评估疗效的患者中，最好的影像学反应为，1例患者达到部分缓解（PR）状态，15例患者病情稳定（PR）。有3名患者在诊断 44.6 个月、45.6 个月和 52.5 个月后仍然存活。

患者S008在CAR-T细胞治疗一年后停止治疗。

患者S021诊断时桥脑扩大，T2高信号增强，前池消失，第四脑室部分消失，放疗后病变较小，CAR-T细胞治疗后桥脑大小保持稳定，高信号有所下降。

截图源于参考资料1

患者S053在CAR-T治疗后病变缩小，经历了与临床症状改善相关的部分缓解，但该患者最终在 60 天后在疾病的转移部位出现肿瘤进展。

截图源于参考资料1

常见的不良事件包括头痛、恶心或呕吐、疲劳和发热。

这项试验表明，在儿童/年轻人弥漫性脑桥脑胶质瘤（DIPG）中重复输注靶向B7-H3的CAR-T细胞是可以耐受的，并且可能具有临床疗效，值得进一步研究。

有前景的治疗方式

斯坦福癌症研究所早在2022年便在《自然》杂志便发表了CAR-T细胞治疗弥漫性脑桥神经胶质瘤的临床结果，这项试验中的4例患者有 3 例表现出临床和影像学改善。

患者1是一名 21 岁男性，入组时表现出临床和影像学进展的早期迹象，伴有左第六神经麻痹、左侧面无力、左面部感觉减退、牙关紧闭伴张口困难，限制了大口进食、右下肢感觉丧失和宽基步态，无法串联行走。CAR T 细胞给药后，他的牙关紧闭明显改善，面部对称性改善，基线感觉丧失的消退以及步态与串联行走能力的改善，1 个月后，他的神经系统检查几乎正常，肿瘤体积轻度减少。

2-3 个月后之前的症状再次出现，包括牙关紧闭复发、面部无力和感觉丧失、左侧听力损失、影响身体右侧的无力和感觉丧失加剧，以及步态不稳，再次接受CAR-T细胞给药，这次他的肿瘤体积减少了27%，临床症状也得到显著改善。

截图源于参考资料2

患者2是一名5岁女孩，表现出双侧面部无力、声音过低、舌头向右偏斜、难以控制口腔分泌物（流涎）、慢性恶心、右高渗性偏瘫，限制了右臂和手的使用。CAR-T细胞给药后，她的右侧运动功能得到改善，她可以自发地使用右手玩耍，伸展手指的能力也有所提高。输注后 1 个月，她可以控制口腔分泌物而不流口水，吃更大更有力的食物，说话声音更大，面部力量有所改善，从而能够露出灿烂的笑容。6周后，她的平衡、协调和右腿的使用都有所改善，使她能够用右腿骑滑板车。

截图源于参考资料2

患者3是一名25岁弥漫性中线神经胶质瘤患者，在细胞制造过程中，她经历了快速的肿瘤进展，导致几乎完全的下肢轻瘫、严重的神经性疼痛、低于 T10 水平的感觉丧失、需要导尿管插入术的膀胱功能障碍以及肿瘤扩散到她的颞叶。CAR-T细胞输注后，脊髓肿瘤体积减少了 90% 以上，并伴有下肢运动和泌尿功能的改善，神经性疼痛消退，并在输注后 2 个月内停用所有止痛药。

截图源于参考资料2

这些结果可以看出，CAR-T细胞疗法在弥漫性脑桥神经胶质瘤（DIPG）中是一种有前景的治疗方式。

关注CAR-T研发进程

CAR-T细胞疗法作为一种新兴技术，疗效十分显著，但目前CAR-T疗法的适应症主要集中在白血病、淋巴瘤以及骨髓瘤等血液肿瘤，在实体肿瘤（如肝癌、胃癌、肺癌等）疾病领域还处于研发摸索阶段。并且CAR-T疗法的治疗过程复杂且开发成本高，因此治疗价格较高，病人负担较重。

所以大家可以关注CAR-T细胞疗法的临床试验，积极申请相关试验，以争取入组免费使用相关的药物治疗。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

1.https://www.nature.com/articles/s41591-024-03451-3

2.https://www.nature.com/articles/s41586-022-04489-4

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