美国FDA批准dordaviprone(Modeyso）用于弥漫性中线胶质瘤患者

8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准dordaviprone(Modeyso）用于治疗成人和1岁及以上携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者，这些患者在既往治疗后出现疾病进展。

2024年2月9日，《Journal of Clinical Oncology》发表了Dordaviprone （ONC201）治疗复发性 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤（DMG）的研究数据。

共纳入50例复发性 H3 K27M 突变 DMG 患者，结果显示：神经肿瘤学-高级别胶质瘤 （HGG）反应评估 （RANO-HGG）客观缓解率（ORR）为20%，其中1例患者完全缓解（CR），9例患者部分缓解（PR），10例患者病情稳定（SD），疾病控制率（DCR）为40%，中位缓解持续时间（DOR）为11.2个月，6个月无进展生存率为35.1%，中位总生存期（OS）为13.7个月，12 个月和 24 个月的 OS 率分别为 57.3%和 34.7%。

低级别胶质瘤（LGG）中，ORR 为 26.0%，6例部分缓解，8例病情稳定，疾病控制率为42%。

结果表明，ONC201 单药治疗耐受性良好，在复发性 H3 K27M 突变型 DMG 中表现出持久且具有临床意义的疗效。

Dordaviprone （ONC201） 是一种新型的同类首创小分子咪咪啶酮，选择性靶向线粒体蛋白酶 ClpP 和多巴胺受体 D2 （DRD2）。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。