美国FDA批准礼来公司的塞普替尼（Retevmo）用于甲状腺髓样癌患者

9月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准塞普替尼（Retevmo）用于2 岁及以上既往接受过全身治疗的RET 突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的成人和儿童患者。

此次批准基于III期LIBRETTO-531（NCT04211337）试验，旨在评估塞普替尼对比多激酶抑制剂（MKIs）卡博替尼或凡德他尼的疗效。共291例患者入组接受治疗，193 例患者接受塞普替尼治疗，结果显示：塞普替尼组中位无进展生存期（PFS）未达到，对照组中位无进展生存期（PFS）为16.8 个月，1年无进展生存率分别为86.8%和65.7%，由此可见，塞普替尼可显著改善无进展生存期。

塞普替尼组总缓解率（ORR）为69.4%，其中23例患者实现完全缓解（CR），111例患者实现部分缓解（PR），对照组总缓解率（ORR）为38.8%，仅有4例患者实现完全缓解（CR），34例患者部分缓解（PR）。

平均约15个月的随访期间，塞普替尼组生存率为94.8%，对照组为85.7%。塞普替尼组18个月的总生存率为95.5% ，对照组为92.8%。

该试验表明，塞普替尼组可显著延长甲状腺髓样癌患者的无进展生存期。

Selpercatinib是一款高度特异性、强力口服RET抑制剂，它不但可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。

2020年5月8日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了塞尔帕替尼(Selpercatinib)（RETEVMO，礼来公司）上市，成为全球首款用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。

目前有临床试验正在全国范围内进行，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

参考资料

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-ret-fusion-positive-medullary-thyroid-cancer

2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309719