体内CAR-T疗法GT801获FDA孤儿药认定

10月15日，沙砾生物在研产品GT801，获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药认定，用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。

AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。患者可出现贫血、乏力、气促等症状，严重时可能危及生命。部分患者在接受多线治疗后仍难以获得充分的疾病控制，需要新的治疗选择。

近年来，靶向CD19的CAR-T细胞疗法在难治性AIHA中的临床探索，为通过清除B细胞干预疾病提供了新的研究方向。如何在持续评估安全性与有效性的基础上，进一步简化治疗流程、提高治疗可及性，是这一领域值得探索的课题。

GT801是一款基于mRNA与T细胞靶向脂质纳米颗粒（LNP）递送技术的在研体内CAR-T产品。通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，GT801旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。

在2026年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，GT801以壁报形式披露了其在自身免疫性疾病患者中的初步临床研究结果。其中，2例自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者接受GT801治疗后均达到完全缓解（CR）：1例患者在第4周达到CR，并在第8周及第3个月评估时保持CR；另1例患者在第10周达到CR。研究同时观察到持续的外周血B细胞清除，以及血红蛋白水平升高、乳酸脱氢酶、间接胆红素及网织红细胞计数下降，显示出GT801在AIHA治疗中的初步临床活性。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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