FDA授予ICT01孤儿药资格

7月18日，ImCheck Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其 ICT01 孤儿药资格认定，用于治疗急性髓性白血病 （AML）。

ICT01是一种人源化抗BTN3A（又称CD277）单克隆抗体，可选择性激活负责恶性肿瘤和感染免疫监视的γ9δ2 T细胞。ICT01靶向的BTN3A三个亚型在多种实体瘤（如黑色素瘤、尿路上皮细胞癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）及血液恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤）中过表达，同时存在于先天（如γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面。BTN3A对激活γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫应答至关重要。

2025年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布了ICT01ICT01与阿扎胞苷和维奈克拉（Aza-Ven）联合在不适合强化化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。

共纳入45例患者， 29 名患者接受了 10 mg ICT01,16 名患者接受了 75 mg ICT01，每名患者接受了Aza-Ven联合治疗;其中，39 例患者可评估疗效。

结果显示，复合完全缓解（CRc）率为 96%，包括74%的完全缓解（CR），并在各种分子亚型中观察到反应。值得注意的是，在具有不良或中等风险突变的患者中实现了高反应率，该人群通常对 Aza-Ven 反应较低。此外，接受 10 mg ICT01 治疗的患者的初步 9 个月总生存率为 83%，突显了新型三联疗法的巨大临床潜力。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。