美国前沿药LSTA1获美国FDA授予治疗骨肉瘤的孤儿药资格！

骨肉瘤是一种罕见的癌症，通常发生在形成骨骼的成骨细胞中。4月9日，美国生物制药公司Lisata Therapeutics宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药LSTA1，治疗骨肉瘤的孤儿药认定。

LSTA1是一种研究药物，旨在激活一种新的摄取途径，使共同给药或捆绑(即共价结合)的抗癌药物更有效地穿透实体肿瘤。LSTA1以肿瘤特异性的方式激活这种主动转运系统，导致系统地共同施用抗癌药物更有效地穿透和积聚在肿瘤中。LSTA1也有可能改变肿瘤微环境，导致肿瘤对免疫疗法更敏感。

Lisata及其合作者已经积累了大量的非临床数据，证明了一系列现有和新兴抗癌疗法的增强递送，包括化学疗法、免疫疗法和基于rna的疗法。此外，LSTA1在临床试验中显示出良好的安全性、耐受性和活性，可增强胰腺癌SoC化疗的递送。

Lisata正在探索LSTA1的潜力，使多种治疗方式能够更有效地治疗一系列实体肿瘤。LSTA1已在美国和欧洲获得了胰腺癌的ODD，以及美国的多形性胶质母细胞瘤和骨原性肉瘤，它还获得了FDA的胰腺癌快速通道指定，最近还获得了FDA的罕见儿科疾病指定，用于骨原性肉瘤。

2022年，《柳叶刀胃肠病学与肝脏病学》(TheLancetGastroenterologyandHepatology)杂志发表了LSTA1与标准疗法(SOC)吉西他滨和纳布紫杉醇(Abraxane)联合治疗转移性胰腺导管腺癌(PDAC)的1期研究(NCT03517176)数据。

在2018年8月13日至2019年11月30日期间，31名患者入组。初步疗效数据显示，研究者评估的总体客观反应率为59%，16周疾病控制率为90%。中位随访33.2个月，中位无进展生存期为9.7个月，中位随访25.7个月，中位总生存期为13.2个月。

CEND-1带来了新的治疗希望，我们期待后续更好的结果出炉！

参考资料

Dual αV-integrin and neuropilin-1 targeting peptide CEND-1 plus nab-paclitaxel and gemcitabine for the treatment of metastatic pancreatic ductal adenocarcinoma: a first-in-human, open-label, multicentre, phase 1 study - The Lancet Gastroenterology & Hepatology