纳基奥仑赛注射液拟纳入优先审评

5月7日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：合源生物申请的纳基奥仑赛注射液拟纳入优先审评，用于儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

这是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2023年11月8日获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。2025年11月获批大B细胞淋巴瘤。

一位13岁女童于2019年确诊普通型B-ALL，首次治疗后完全缓解，但不到4年即复发（骨髓原幼淋巴细胞96%）。挽救化疗后虽再次缓解，但MRD持续阳性，且化疗中出现重度感染、脓毒性休克等严重并发症。3个月后疾病再次全面复发。后入组纳基奥仑赛临床试验，回输前骨髓原始细胞达72%。接受CAR-T治疗后，仅出现2级CRS（很快恢复），无ICANS。回输后第28天即获得CRi和MRD阴性，随访9个月未接受任何抗肿瘤治疗，仍持续缓解，恢复健康。

一位6岁男童2018年确诊普通B-ALL，历经3年多方案化疗后缓解，但不到2年即复发（骨髓原始细胞85%）。挽救治疗（VMLD方案）无效，未能缓解。后入组纳基奥仑赛试验，回输前骨髓原始细胞26%。CAR-T治疗后第6-7天出现发热，经退烧后恢复，整体安全性良好。回输后28天获得CRi和MRD阴性，第2个月达到MRD阴性完全缓解（CR）。已获得长达1年的无病生存，恢复健康。

这两例患者均为儿童复发/难治性B-ALL患者，既往多线治疗失败或效果不佳。在接受纳基奥仑赛CAR-T治疗后，均快速获得深度缓解（MRD阴性），且不良反应可控，长期随访显示持续缓解、恢复正常生活。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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